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北儿血友日记软件

北儿血友日记有什么特色

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北儿血友日记更多亮点

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B型血友病是一种 X 连锁遗传性出血性疾病，由编码凝血因子 IX (F9) 的基因突变引起，导致该蛋白质的产生减少。严重 B 型血友病的标准治疗是通过定期静脉输注因子 IX 浓缩物进行终身预防。在过去的十年中，使用具有延长半衰期的因子替代疗法是一项重大进步，因为它可以减少给药频率并维持较高的因子水平。然而，因子预防仍然是一种侵入性、昂贵且繁重的终生治疗方法，不能完全预防长期并发症。FLT180a (verbrinacogene setparvovec) 是一种肝脏导向的腺相关病毒 (AAV) 基因疗法，它使用合成衣壳和功能获得蛋白使B型血友病患者的因子 IX 水平正常化。

2022年7月21日，英国伦敦大学学院Pratima Chowdary等人在国际知名医学期刊新英格兰医学杂志NEJM（IF=176）在线发表题为“Phase 1–2 Trial of AAVS3 Gene Therapy in Patients with Hemophilia B”的研究论文，在这项多中心、开放标签、1-2 期试验中，评估了不同剂量 FLT180a 在重度或中重度 B 型血友病患者中的安全性和有效性。所有患者均接受糖皮质激素联合或不联合他克莫司进行免疫抑制，以降低载体相关免疫反应的风险。26 周后，患者被纳入一项长期随访研究。主要终点是安全性和有效性，在第 26 周通过因子 IX 水平进行评估。

10 名患者每千克体重接受四种 FLT180a 剂量的载体基因组 (vg) 中的一种：3.84×1011 vg、6.40×1011 vg、8.32×1011 vg 或 1.28×1012 vg。接受输注后，所有患者的因子 IX 水平均呈剂量依赖性增加。在 27.2 个月（范围，19.1 至 42.4）的中位随访中，除了一名恢复因子 IX 预防的患者外，所有患者均观察到持续的因子 IX 活性。截至数据统计日期（2021 年 9 月 20 日），五名患者的因子 IX 水平正常（范围为 51% 至 78%），三名患者的水平为 23% 至 43%，一名患者的水平为 260%。在报告的不良事件中，约 10% 与 FLT180a 相关，24% 与免疫抑制相关。肝转氨酶水平升高是最常见的 FLT180a 相关不良事件。高因子 IX 水平的患者发生了动静脉瘘血栓形成的严重不良事件。

总之，在低剂量 FLT180a 时观察到持续的因子 IX 水平在正常范围内，但需要使用糖皮质激素联合或不联合他克莫司进行免疫抑制。因此，该试验结果支持在临床试验中进一步评估 FLT180a，以确认维持血友病 B 患者充分止血所必需的剂量和免疫抑制方案。